Una sperimentazione scientifica iniziata all’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano nel 2017 ha visto per la prima volta al mondo l’iniezione di cellule staminalI neurali in un paziente affetto da sclerosi multipla progressiva. I risultati di questo studio, chiamato STEMS e coordinato dal prof. Gianvito Martino, sono stati pubblicati in questi giorni dalla rivista Nature Medicine.
Sclerosi multipla: recidivante-remittente vs multipla progressiva.
La sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR) è la forma più diffusa di sclerosi multipla. Diagnosticata nell’85% dei casi di sclerosi, la SMRR si caratterizza per l’alternanza di episodi acuti ed altri di momentanea tranquillità per il paziente. La sclerosi multipla progressiva si distingue in “primariamente progressiva” (SM-PP) e “secondariamente progressiva” (SM-SP). La SM-PP si manifesta fin da subito in un peggioramento delle funzioni neurologiche e colpisce circa il 15% delle persone affette da sclerosi multipla. La SM-SP è l’evoluzione della SMRR, in cui la disabilità dell’individuo si fa persistente e tende ad aumentare nel corso del tempo.
Lo studio STEMS.
La ricerca condotta dal San Raffaele ha applicato al campione di pazienti una terapia sperimentale fondata sull’uso di cellule staminali neurali cioè del cervello. Ad ogni paziente è stata iniettata un’infusione di queste cellule tramite puntura lombare per veicolarle direttamente nel liquido cerebrospinale affinché raggiungessero velocemente cervello e midollo spinale, le aree colpite dalla sclerosi multipla. Le cellule staminali neurali sono cellule cosiddette progenitrici perché capaci di specializzarsi in qualsiasi tipo di cellula nervosa. Nelle sperimentazioni su animali è stato rilevato che queste cellule, dopo essere state trapiantate, raggiungono le lesioni cerebrali e midollari proprio perché diventano funzionali ad un eventuale danno cellulare. A quel punto, nella sede lesa, attivano meccanismi di protezione e riparazione cellulare.
I risultati dello studio STEMS.
Ciò che hanno dimostrato i ricercatori italiani è che le cellule staminali neurali possono rallentare la progressione di una sclerosi multipla in fase progressiva. È stata riscontrata una riduzione dell’atrofia cerebrale dei pazienti trattati e una rigenerazione delle cellule nelle aree colpite dalla malattia. Tuttavia questi risultati richiedono ulteriori conferme attraverso studi che coinvolgano campioni più ampi di pazienti. Solo così si potrà procedere ad un uso clinico della sperimentazione. Le cellule staminali neurali rappresentano una terapia innovativa e promettente per la cura di una patologia così complessa e variegata come la sclerosi multipla, nella quale i meccanismi che innescano la progressiva disabilità dell’individuo possono essere i più diversi (dall’infiammazione alla neurodegenerazione).
Cellule staminali neurali: la terapia del futuro?.
“È un traguardo importante quello raggiunto, anche se rappresenta solo la prima tappa del percorso clinico-sperimentale che porta ad una vera e propria terapia. Il mio primo pensiero va, soprattutto, alle persone malate e alle loro famiglie che hanno sostenuto la nostra ricerca in tutti questi anni, certo drammatici dal punto di vista della sanità pubblica, con pazienza, speranza, dedizione e sacrificio. Non saremmo arrivati fin qui senza il loro contributo. La strada intrapresa è però ancora lunga”, afferma Gianvito Martino. “Il fine ultimo, che è la grande sfida che abbiamo deciso di affrontare 20 anni fa, è quello di sviluppare una terapia innovativa ed efficace per le persone con forme progressive di sclerosi multipla che hanno, ad oggi, opzioni terapeutiche limitate”, conclude il professor Martino.